ژن درمانی تالاسمی
گروهی از بیماری ها هستند که بر اثر نقص در ژن افراد ایجاد می شوند. این دسته از بیماری ها که معمولا ارثی هستند، بیماری های ژنتیکی نامیده می شوند. تا سال ها این بیماری ها را غیر‌‌قابل درمان می دانستند اما با توسعه روش های ژن درمانی امید هایی برای درمان این دسته از بیماری ها ایجاد شد. در روش های ژن‌درمانی، نسخه سالمی از ژن معیوب با روش های گوناگون، وارد سلول هدف می شود. یکی از روش های انتقال، استفاده از ناقل ویروسی است.
در طراحی ناقل ویروسی به این منظور رعایت نکات ظریف بسیار ضروری است، تا ویروس تنها به سلول هدف وارد شود و اثر نامطلوب بر سایر بخش های ژنوم نداشته باشد.
یکی از نقایص ژنتیکی رایج، نقص بتا‌گلوبولین است. این نقص ژنتیکی باعث بروز بیماری تالاسمی و کم‌خونی ناشی از آن می شود. به منظور یافتن راهی برای ژن درمانی این بیماری بدون خطرات احتمالی استفاده از ناقل ویروسی، دکتر بهاروند، دکتر نصر اصفهانی، درمیانی، میر‌محمد صادقی و همکارانشان در پژوهشگاه رویان روشی جدید برای انتقال ژن سالم بتا گلوبولین ابداع کردند. در این روش، برای انتقال ژن سالم از پلازمید استفاده شد که نسبت به ویروس خطر کمتری دارد و ژن سالم با تکنیکی دقیق به بخش خاصی از ژنوم سلول وارد شد و بخش های ژنی که مربوط به تکنیک ژن درمانی بودند طی روشی برنامه‌ریزی‌شده حذف شدند.
نتایج این آزمایش که در مجله معتبر Gene Therapy به چاپ رسیده است، نشان داد ژن سالم در سلول های مورد آزمایش به درستی جایگزین ژن معیوب شده و بیان بتا گلوبولین سالم ماه ها توسط سلول ژن درمانی شده ادامه پیدا کرد. این موفقیت می تواند روش های آزمایشگاهی ژن درمانی را یک گام به کلینیک و استفاده عمومی به عنوان درمان رایج نقایص ژنتیکی، نزدیک تر کند.
به گزارش خبرگزاری علم و فناوری از اصفهان، به نقل از technologynetworks، براساس نتایج منتشر شده در مجله پزشکی جدید انگلیس، ژن درمانی برای تالاسمی وابسته به انتقال، یک اختلال ارثی خون، نتایج مثبت را در تجزیه و تحلیل موقت دو آزمایش بین المللیPhase 1/2 نشان داد. از 22 بیمار 12 تا 35 ساله، 15 بیمار از وضعیت انتقال خون آزاد شدند، همچنین بقیه نیاز به انتقال خون کمتری داشتند.
افراد مبتلا به تالاسمی نمیتوانند به اندازه کافی هموگلوبین در گلبولهای قرمز خود تولید کنند، که مانع رسیدن اکسیژن در همه قسمتهای بدن میشود. افرادی که نوع شدیدتری از این بیماری را دارند، هرماه برای زنده ماندن نیاز به انتقال خون گلبول قرمز دارند. با این حال، انتقال مکرر می تواند باعث عوارض جدی ناشی از سمیت آهن و عفونت های ویروسی شود.
الکسیس تامپسون، رئیس هماتولوژی و مدیر برنامه جامع تالاسمی در بیمارستان کودکان و نوجوانان آن رابرت هورن لوری، و همچنین متخصص کودکان در دانشکده پزشکی فینبرگ دانشگاه شمال غربی، می گوید: ما نتایج قابل توجهی را با استفاده از ژن LentiGlobin مشاهده کردیم که بیشتر بیماران نیازمند انتقال خون ماهانه بودند”. ” نتایجی فراتر از انتظار ما با منافع بالینی برای تقریبا تمام بیماران است و نشان می دهد که ژن درمان ممکن است درمان موثر برای تالاسمی در آینده باشد.”
مطالعات با استفاده از سلول های بنیادی بیمار که در آزمایشگاه با یک ویروس اصلاح شده به جای ژنی که در تالاسمی معیوب است، انجام شد. بیماران ابتدا بایستی شیمیدرمانی را تحمل می کردند تا بتوانند سلول های جدید تزریق کنند. بیماران به طور معمول در 9 تا 12 ماه پس از تزریق به اوج تولید هموگلوبین رسیدند. سپس آنها پس از دریافت سلول های جدید به مدت 15 تا 42 ماه تحت نظارت قرار گرفتند. عوارض جانبی مرتبط با درمان معمول در پیوند سلول های بنیادی اتولوگ بود. هیچ یک از مسائل ایمنی درطی مطالعات به علت ژن درمانی مشاهده نشد. محققان برای ادامه پیگیری با تمام بیماران به مدت 15 سال برنامه ریزی کرده اند.
تامپسون، رئیس انجمن جامعه هماتولوژی آمریکا(ASH)، تصریح می کند: “در حالیکه این آزمایشات بزرگترین ژن درمانی تا این تاریخ برای تالاسمی بوده است، ما باید اثربخشی را در جمعیت بسیار بزرگتر ارزیابی کنیم”. “از آنجاییکه ما چنین نتایج مثبتی را به دست آوردیم، اکنون بیماران را با سن 5 سالگی را در آزمایش فاز 3 ژن درمانی برای تالاسمی وابسته به انتقال خون ثبت نام می کنیم.”
فعلا خیلی کار داره